Erdafitinib的作用与效果？
问题解答时间: 2024-05-22 11:01问题解答作者: 编辑 问题关注: 次
Erdafitinib别名：Erdanib、盼乐是一种FGFR1-4抑制剂类药物，用于治疗转移性尿路上皮癌（mUC）。以下是Erdafitinib的作用与效果：
1. **作用机制**：Erdafitinib可以靶向并抑制所有四种成纤维细胞生长因子受体（FGFRs），在单一数字纳摩尔范围内抑制它们，非常有效。
2. **临床试验**：Erdafitinib参与了多项临床试验，包括NORSE、THOR和RAGNAR，这些研究都取得了令人鼓舞的数据，包括总生存期、无进展生存期和客观缓解率方面的好处。
3. **治疗效果**：在NORSE试验中，Erdafitinib单药治疗组的客观缓解率约为45%，而与PD-1抑制剂西特利马布联合治疗组的客观缓解率约为55%。
4. **FDA批准**：Erdafitinib已获得FDA的突破性疗法认定（BTD），在2019年4月获得FDA加速批准，并在2024年1月获得美国FDA完全批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者带有FGFR3遗传变异并经过至少一线系统性治疗后疾病发生进展。
5. **膀胱内给药系统**：Erdafitinib膀胱内给药系统TAR-210在FGFR突变的高危和中危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者中显示出良好的早期临床活性。
6. **无复发生存率**：在C1组中21名HR-NMIBC患者中，12个月无复发生存率为90%。在C3组中，31例患者可进行疗效评估，完全缓解（CR）率为90%。
7. **安全性**：Erdafitinib的安全性良好，未观察到新的安全信号，并且未报告与治疗相关的4-5级不良事件。
8. **治疗潜力**：Erdafitinib在一系列实体肿瘤中展示了经中心确认的16%的客观缓解率和32%的临床益处率，支持了其在治疗FGFR改变的恶性肿瘤，尤其是那些FGFR2/3融合的肿瘤上的潜力。
综上所述，Erdafitinib作为一种FGFR抑制剂，在治疗转移性尿路上皮癌方面显示出了显著的疗效和潜力，为携带FGFR基因变异的患者提供了新的治疗选择。
