治疗进行性肌营养不良（PMD）的药物有哪几种？

进行性肌营养不良（Progressive Muscular Dystrophy，PMD）是一类由于基因缺陷所导致的肌肉变性病，随着时间推移，会导致肌肉无力和肌肉萎缩。由于基因缺陷的不同，临床症状出现的早晚不同，许多人最终将无法走路。

肌营养不良症组包含30种不同的遗传疾病，通常分为9个主要类别。

• 1830年代，由Charles Bell最早提出肌营养不良症。
• 1860年代，法国神经科医生Guillaume Duchenne全面介绍肌营养不良的最常见和最严重的形式，该病以Duchenne MD命名：杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）。
• 2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，进行性肌营养不良被收录。

目前无法治愈肌肉营养不良。物理疗法，矫正器和矫正手术可能有助于缓解某些症状。呼吸肌减弱的患者需要辅助通气帮助。EDMD和强直性肌营养不良所引起的心脏问题可能需要心脏起搏器。

治疗药物

所用的药物包括类固醇以减缓肌肉变性，使用抗惊厥药来控制癫痫发作和某些肌肉活动，以及使用免疫抑制剂来延缓对垂死的肌肉细胞的损害。对症治疗。

1、泼尼松（prednisone）

又名强的松、去氢可的松。小剂量皮质类固醇激素可以降低肌酸磷酸肌酶水平，有助于维持肌肉张力，但不能阻止疾病的进展。

2、地氟可特（Deflazacort）

又名地夫可特是一种糖皮质激素，用作抗炎和免疫抑制剂，作用为氢化可的松的40倍，相当于泼尼龙的10～20倍。

• 1965年，地夫可特获得专利。
• 1985年，地夫可特批准用于医疗。
• 2017年2月，美国FDA批准Emflaza(deflazacort)用于5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）。

3、奎宁（Quinine）

奎宁（硫酸盐制剂）有抑制心肌收缩力及增加子宫节律性收缩的作用。

强直性肌营养不良症存在的肌强直（强烈收缩后肌肉的松弛延迟）可以用奎宁处理。

在某些情况下，患有肌肉疾病的人会由于心脏和呼吸并发症而逐渐变弱，从而缩短寿命。但是，某些肌肉疾病根本不会影响预期寿命，并且正在进行的研究正试图找到缓解肌肉无力的方法和疗法。

4、Vyondys 53（golodirsen）

Vyondys 53（golodirsen）是一款反义寡核苷酸药物，用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。