复发或难治性FLT3-ITD阳性急性髓系
白血病的预后较差，复发率较高且对挽救化疗的反应不高。近日Lancet Oncology杂志发表的QuANTUM-R研究结果显示，对于此类患者奎扎替尼（quizartinib）单药治疗相比挽救化疗可带来生存获益且安全性可管理。QuANTUM-R是一项随机对照的3期试验，共纳入来自19个国家152家医院的367例复发或难治性急性髓系
白血病患者，患者年龄≥18岁、ECOG PS 0-2分、之前接受过标准治疗加或不加异体造血干细胞移植（HSCT）。
将患者按2:1分至奎扎替尼（60mg，首次30mg）组（n=245）或研究者选择的化疗组（n=122）：皮下注射低剂量阿糖胞苷；或静脉注射米托蒽醌、依托泊苷、阿糖胞苷；或静脉注射粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、氟达拉滨、阿糖胞苷和伊达比星。奎扎替尼组的患者若接受HSCT则可在移植后继续使用奎扎替尼治疗。研究结果显示，奎扎替尼组和化疗组分别有4例和28例患者未接受治疗。中位随访时间为23.5个月。奎扎替尼组的总生存（OS）长于化疗组（HR 0.76，P=0.02）。奎扎替尼组和化疗组的中位OS分别为6.2个月和4.7个月。
奎扎替尼组和化疗组最常见的非血液学3-5级治疗中出现的不良事件为：脓毒症或脓毒性休克[46例（19%） vs 18例（19%）]、肺炎[29例（12%） vs 8例（9%）]和低钾血症[28例（12%） vs 8例（9%）]。最常见的治疗相关严重不良事件，奎扎替尼组为发热性中性粒细胞减少[18例（7%）]、脓毒症或脓毒性休克[11例（5%）]、QT间期延长[5例（2%）]和恶心[11例（5%）]。研究人员表示，该研究为复发或难治性FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者提供了一种新的治疗选择。
