FDA批准Aqvesme（mitapivat）用于治疗成人α或β地中海贫血症

FDA批准：是（首次批准日期：2025年12月23日）
品牌名： Aqvesme
通用名： mitapivat
剂型：片剂
公司： Agios Pharmaceuticals, Inc.
治疗适应症： 地中海贫血、β地中海贫血

Aqvesme（米他匹伐）是一种丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗患有α-或β-地中海贫血的成年人的贫血。

• 地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，会影响血红蛋白的生成。血红蛋白是红细胞中负责将氧气输送到全身的蛋白质。根据受影响的血红蛋白珠蛋白链的不同，地中海贫血主要分为两种类型：α-地中海贫血和β-地中海贫血。地中海贫血的特征是贫血、疲劳以及其他因循环中红细胞数量减少而引起的严重并发症。
• Aqvesme 是唯一获得 FDA 批准用于治疗输血依赖型（患者需要定期输血）和非输血依赖型（患者需要间歇性输血）α-或β-地中海贫血的药物。
• Aqvesme含有米塔匹伐特，一种丙酮酸激酶激活剂，它通过与丙酮酸激酶（PK）结合并激活PK来治疗地中海贫血。米塔匹伐特通过提高PK活性，增加三磷酸腺苷（ATP）的生成，从而为红细胞提供更多能量；通过减少溶血来提高红细胞存活率；并降低2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）的水平，从而改善氧气输送。
• Mitapivat 于 2022 年 2 月 17 日首次获得 FDA 批准，商品名为 Pyrukynd，用于治疗成人丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症引起的溶血性贫血。-
  Mitapivat 将继续以 Pyrukynd 的商品名在美国销售，用于治疗 PK 缺乏症，该适应症无需风险评估和缓解策略 (REMS) 项目。- 
  Mitapivat 将以 Aqvesme 的商品名在美国销售，用于治疗地中海贫血，并且只能通过 Aqvesme REMS（一项经 FDA 批准的风险评估和缓解策略 (REMS) 项目）获得。
• 美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Aqvesme 用于治疗地中海贫血，是基于两项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验的结果：ENERGIZE 试验和 ENERGIZE-T 试验，这两项试验分别针对非输血依赖型和输血依赖型 α 或 β 地中海贫血成人患者。两项试验均达到了所有主要和关键次要疗效终点，并证实与安慰剂相比，Aqvesme 可改善溶血性贫血和一项关键的生活质量指标，包括显著降低输血负担，以及显著改善血红蛋白水平和疲劳程度。
• Aqvesme片剂每日口服两次，餐前或餐后服用均可。
• Aqvesme 带有肝细胞损伤的黑框警告。在 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 三期临床试验中，五名接受 Aqvesme 治疗的患者出现了疑似肝细胞损伤 (HCI) 的不良反应，其中两名患者需要住院治疗。为了降低 HCI 的风险，Aqvesme 仅通过 Aqvesme REMS（风险评估和缓解策略）计划提供，该计划是经 FDA 批准的风险评估和缓解策略 (REMS) 项目。Aqvesme REMS 项目要求在首次使用 Aqvesme 前进行肝功能检查，之后每四周进行一次，持续 24 周，然后根据临床需要进行检查。该计划还包括对患者、处方医生和药剂师的教育和认证要求。
• 常见不良反应包括头痛和失眠。