FDA批准Myqorzo（aficamten）用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病

FDA批准：是（首次批准日期：2025年12月19日）
品牌名： Myqorzo
通用名： aficamten
剂型：片剂
公司： Cytokinetics, Incorporated
治疗适应症： 肥厚型心肌病

Myqorzo（aficamten）是一种心脏肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。

• 肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌增厚为特征的疾病，导致左心室内壁变小变硬，从而舒张和充盈血液的能力下降。症状包括胸痛、头晕、呼吸急促，或在运动时因心脏功能受限而晕厥。
• Myqorzo含有aficamten，其通过阻断心肌肌球蛋白（驱动心肌收缩的分子马达）来治疗肥厚型心肌病（HCM） 。aficamten通过减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白横桥的数量，抑制与HCM相关的心肌过度收缩。
• FDA 批准 Myqorzo 是基于关键性 3 期临床试验 SEQUOIA-HCM 的积极结果，该试验表明，与安慰剂相比，Myqorzo 治疗 24 周可显著改善运动能力，通过心肺运动试验 (CPET) 测量的峰值摄氧量 (pVO 2 ) 较基线值增加 1.8 mL/kg/min，而安慰剂组患者的 pVO 2 较基线值增加 0.0 mL/kg/min（最小二乘均值 (LSM) 差异 [95% CI] 为 1.74 mL/kg/min [1.04 - 2.44]；p=0.000002）。
• Myqorzo片剂每日口服一次。
• Myqorzo 附带黑框警告，提示存在导致心力衰竭的风险。Myqorzo 会降低左心室射血分数 (LVEF)，并可能因收缩功能障碍而导致心力衰竭。
• 常见不良反应包括高血压（8%）。