FDA批准Zycubo组氨酸铜用于治疗儿童门克斯病

FDA批准：是（首次批准日期：2026年1月12日）
商品名： Zycubo
通用名：组氨酸铜
剂型：注射剂
曾用名： CUTX-101
公司： Sentynl Therapeutics, Inc.
治疗适应症：门克斯病

Zycubo（组氨酸铜）是一种铜替代疗法，适用于治疗儿童门克斯病。

• 门克斯病是一种罕见的X连锁隐性遗传儿童疾病，由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起。门克斯病中的ATP7A突变会影响铜向肺、脑、心脏等多个器官和系统的转运。该病具有独特的临床特征，包括头发稀疏且色素脱失（“卷曲头发”）、结缔组织问题以及严重的神经系统症状，例如癫痫发作、肌张力低下、生长发育迟缓和神经发育迟缓。
• 铜组氨酸通过将生物可利用的铜直接输送到血液中，从而在治疗门克斯病中发挥作用。Zycubo 是一种皮下注射用铜组氨酸制剂，其生理 pH 值旨在提高耐受性。