FDA批准Fesilty（纤维蛋白原，人-chmt）用于治疗先天性纤维蛋白原缺乏症

FDA批准：是（首次批准日期：2025年12月16日）
品牌名： Fesilty
通用名：人纤维蛋白原（含CHMT）
剂型：注射用冻干粉
公司： Grifols
治疗： 先天性纤维蛋白原缺乏症

Fesilty（纤维蛋白原，人-chmt）是一种人类血液凝固因子，适用于治疗先天性纤维蛋白原缺乏症（包括低纤维蛋白原血症或无纤维蛋白原血症）的儿童和成人患者的急性出血发作。

• 先天性纤维蛋白原缺乏症 (CFD) 是一种罕见的遗传性疾病，由影响纤维蛋白原（一种对血液凝固和伤口愈合至关重要的血浆蛋白）生成或功能的基因突变引起。纤维蛋白原水平不足会阻碍身体有效控制出血的能力，尤其是在急性出血事件中。
• Fesilty是一种高纯度纤维蛋白原浓缩产品，含有精确定义的纤维蛋白原含量，能够快速、可预测地恢复纤维蛋白原水平。纤维蛋白原在凝血过程中转化为纤维蛋白，是血凝块的关键成分。
• FDA 对 Fesilty 的批准是基于临床研究“一项前瞻性、开放标签的 I/III 期研究，旨在调查 BT524 的药代动力学特性以及 BT524 在治疗和预防先天性纤维蛋白原缺乏症患者出血方面的疗效和安全性”（NCT02065882）的证据。
• Fesilty 通过静脉输注给药。
• 与 Fesilty 相关的警告和注意事项包括过敏反应、血栓事件以及传播传染性病原体的风险。
• 常见不良反应（发生率 > 2%）包括四肢疼痛、背痛、过敏反应、发热、血栓形成、纤维蛋白 D 二聚体增多、头痛和呕吐。