FDA批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）基因替代疗法

FDA批准：是（首次批准日期：2025年11月24日）
品牌名： Itvisma
通用名： onasemnogene abeparvovec-brve
剂型：鞘内注射用混悬液
公司： 诺华制药公司
治疗适应症： 脊髓性肌萎缩症

Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症。

• Itvisma适用于治疗2岁及以上、经证实SMN1基因突变的成人和儿童脊髓性肌萎缩症患者。
• 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其特征是运动神经元不可逆且进行性丧失。SMA是由SMN1 基因突变或缺失引起的，该基因负责产生人体肌肉功能所需的大部分SMN蛋白。SMN1基因功能缺失的个体将丧失负责呼吸、吞咽、说话和行走等肌肉功能的运动神经元。
• Itvisma 含有 onasemnogene abeparvovec-brve，这是一种基因替代疗法，通过替换有缺陷或缺失的SMN1基因来阻止 SMA 患者的疾病进展并改善其运动功能 。
• Onasemnogene abeparvovec-xioi 于 2019 年获批上市，商品名为 Zolgensma，用于治疗 2 岁以下患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的儿童患者。Zolgensma 根据患者体重通过静脉注射给药。 
• Itvisma 是一种单剂量鞘内注射剂，注射时间为 1 至 2 分钟。与 Zolgensma 相比，Itvisma 的浓缩配方剂量更小，直接作用于中枢神经系统，且剂量与患者体重无关。
• Itvisma获得FDA批准是基于注册性III期STEER研究的数据，并得到了开放标签IIIb期STRENGTH研究的支持。Itvisma在运动功能方面显示出统计学意义上的显著改善，并稳定了通常在疾病自然病程中无法观察到的运动能力，且疗效在52周的随访期内持续存在。
• Itvisma 附带黑框警告，提示可能导致严重肝损伤。与 Itvisma 相关的警告和注意事项包括肝毒性、血小板减少症、周围感觉神经病变、血栓性微血管病 (TMA)、心肌肌钙蛋白 I 升高、AAV 载体整合以及致瘤风险。
• 常见不良反应（至少 10% 的患者）包括上呼吸道感染、上消化道症状、发热和头痛。