FDA批准Grafapex（曲奥舒凡）预处理方案用于异基因造血干细胞移植

批准日期： 2025年1月21日
公司： Medexus Pharmaceuticals Inc.
治疗用途：干细胞移植预处理

Grafapex（曲奥舒凡）是一种烷化剂，与氟达拉滨联合使用，可作为成人和一岁及以上患有急性髓系白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 的儿童患者进行异基因造血干细胞移植的预处理方案。
 

关于注射用格拉法佩克斯（曲奥舒凡）

注射用格拉法佩克斯（曲奥舒凡）是一种烷化剂，与氟达拉滨联合使用，适用于成人和一岁及以上患有急性髓系白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 的儿童患者，作为异基因造血干细胞移植 (alloHSCT) 的预处理方案。格拉法佩克斯已获得《孤儿药法案》授予的孤儿药资格认定，这意味着该产品将在 FDA 批准的适应症范围内享有七年的监管独占期。
 

MC-FludT.14/L II期试验（NCT00822393）评估了疗效，这是一项随机、活性对照试验，比较了曲奥舒凡联合氟达拉滨与白消安联合氟达拉滨作为异基因造血干细胞移植预处理方案的疗效。符合条件的患者为18至70岁的急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者，Karnofsky评分≥60%，且年龄≥50岁或造血干细胞移植合并症指数[HCTCI]评分>2。共有570例患者随机分配至曲奥舒凡组（n=280）或白消安组（n=290）。

主要疗效终点指标为总生存期（OS），定义为从随机分组到因任何原因死亡的时间。与白消安相比，随机分组人群的OS风险比（按供体类型和风险组分层）为0.67（95% CI：0.51，0.90），AML患者为0.73（95% CI：0.51，1.06），MDS患者为0.64（95% CI：0.40，1.02）。

最常见的不良反应（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。部分3级或4级非血液学实验室异常包括GGT（γ-谷氨酰转移酶）升高、胆红素升高、ALT（丙氨酸氨基转移酶）升高、AST（天冬氨酸氨基转移酶）升高和肌酐升高。

建议的曲奥舒凡剂量为第 -4、-3 和 -2 天每天 10 g/m2，同时氟达拉滨剂量为第 -6、-5、-4、-3 和 -2 天每天 30 mg/m2，并在第 0 天进行异基因造血干细胞输注。

有关 Grafapex 的更多信息，包括重要的安全信息，请参阅完整的处方信息，该信息可在 FDA 药品数据库 Drugs@FDA (www.fda.gov) 上获取。有关 medac GmbH 开展的 treosulfan 关键性 III 期临床试验的更多信息，包括其方法、结果和结论，以及该研究发表在《美国血液学杂志》(American Journal of Hematology) 上的信息（包括全文链接），请参阅 Medexus 公司网站“投资者-新闻与活动”版块上的 Medexus 于 2022 年 6 月 6 日发布的新闻稿，包括题为“关于该研究”的部分。

注射用格拉法佩克斯（曲奥舒凡）仅获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准在美国境内销售和使用，不得出口至美国境外。Medexus 公司不保证注射用格拉法佩克斯（曲奥舒凡）适用于美国境外人士，也不保证其有权向美国境外人士销售或使用。