FDA批准精氨酸酶1缺乏症新药Loargys（pegzilarginase-nbln）

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Loargys®（pegzilarginase-nbln），这是一种精氨酸特异性酶，适用于治疗 2 岁及以上患有精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D) 的成人和儿童患者的高精氨酸血症，需配合饮食蛋白质限制使用。

该适应症是基于血浆精氨酸水平降低而获得加速批准的。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。

“FDA加速批准Loargys上市，对于Immedica公司以及美国受ARG1-D影响的患者及其家庭来说，都是一个重要的里程碑，”Immedica首席执行官Anders Edvell表示。“这一成果是整个ARG1-D群体共同努力的结果，包括患者、倡导团体、研究人员和临床医生。我们很自豪能够为长期期盼治疗进展的患者及其家庭提供新的治疗选择。”

ARG1-D 影响着美国约 250 名居民，目前的治疗标准主要依赖于症状管理，包括限制膳食蛋白质、补充不含精氨酸的氨基酸以及必要时使用氮清除剂。

“此前，对ARG1-D患者的治疗仅限于对症治疗和严格的饮食控制。Loargys的加速审批提供了一种全新的治疗方法，可以直接针对酶缺乏症本身。由于已有研究表明，持续升高的精氨酸及其代谢物是疾病进展的直接或直接驱动因素，因此，这是代谢医学领域的一项重大进展。”加州大学洛杉矶分校人类与医学遗传学荣誉教授Stephen Cederbaum博士说道。

Loargys 是第一个也是唯一一个治疗血浆精氨酸水平持续升高的药物，而血浆精氨酸是 ARG1-D 的主要驱动因素。

关于ARG1-D：
ARG1-D是一种极其罕见且严重的遗传性代谢紊乱疾病。ARG1-D的主要缺陷导致血浆中精氨酸（高精氨酸血症）及其毒性代谢产物的积累。患者通常在婴儿晚期或幼儿早期被诊断出来，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍和早期死亡。ARG1-D是八种尿素循环障碍（UCD）亚型之一。它与其他UCD有一些重叠的特征，包括氮排泄障碍。然而，在ARG1-D中，高氨血症通常较轻。
 

关于 Loargys®（培西拉金酶-nbln）：

培西拉金酶是一种新型重组人精氨酸酶-1，已被证实能够快速且持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其毒性代谢物的水平，使其成为首个也是目前唯一一个被证实能够降低血浆精氨酸水平的疗法。Loargys 已在欧盟、英国、美国和阿曼获批用于治疗成人、青少年和 2 岁及以上儿童的精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D)，也称为高精氨酸血症。

在美国，Loargys®（培西拉精氨酸酶-nbln）获批用于治疗2岁及以上患有精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的成人和儿童患者的高精氨酸血症，需配合饮食蛋白质限制。该适应症是基于血浆精氨酸水平降低而获得加速批准的。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。