FDA加速批准Otarmeni基因疗法用于OTOF相关遗传性听力损失

Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）药品简介

　　Otarmeni™（通用名：lunsotogene parvec-cwha）由 Regeneron 研发，于 2026 年 4 月 23 日 获 FDA 加速批准。

　　该药是一种 AAV 载体基因疗法，也是 首个获 FDA 批准用于遗传性听力损失的基因疗法。

适应症

　　用于治疗儿童及成人严重至极重度或极重度感音神经性听力损失患者。

　　患者需经分子检测确认存在 OTOF 基因双等位变异，同时保留外毛细胞功能，且同侧耳既往未接受人工耳蜗植入。

　　加速批准基于 24 周时纯音测听平均值改善；持续批准需通过后续研究验证临床获益。

疾病背景

　　OTOF 相关听力损失是一种超罕见遗传性疾病，由 OTOF 基因异常导致 otoferlin 蛋白功能缺失。

　　患者内耳结构可能相对完整，但听觉信号无法正常传递，进而出现严重听力损失。

核心意义

　　Otarmeni 通过向耳蜗递送功能性 OTOF 基因，尝试从病因层面恢复听觉信号传递。

　　CHORD 研究中，20 名受试者接受单次耳蜗内给药，约 80% 达到或超过主要终点要求的听力改善水平。

重要安全信息

主要风险

　　中耳炎、呕吐、恶心；

　　头晕、步态障碍、眼球震颤；

　　操作相关疼痛；

　　给药需通过类似人工耳蜗植入的手术方式完成。

重要使用限制

　　术前影像如提示无法进入内耳，通常不建议使用；

　　需确认 OTOF 基因变异及外毛细胞功能；

　　治疗后仍需长期听力随访。

　　信息来源：Drugs.com 新药批准信息、FDA 公开资料。