FDA批准帕林齐克Palynziq（pegvaliase-pqpz）（培伐利司-pqpz）注射液
来源：网络收集 收录时间：2026-03-14热度： ℃
【资讯导读】Palynziq（pegvaliase-pqpz）是一种苯丙氨酸代谢酶，用于降低苯丙酮尿症患者血液中的苯丙氨酸浓度。
Palynziq（pegvaliase-pqpz）FDA 儿科适应症获批核心要点
公司：BioMarin（BMRN）
时间：2026 年 2 月 27 日
药物：Palynziq® 培戈维酶
机制：
全球唯一获批治疗苯丙酮尿症（PKU）的酶替代疗法
一、本次获批
FDA 批准 Palynziq 适应症扩展至：
12 岁及以上苯丙酮尿症（PKU）患者
用于
降低血苯丙氨酸（Phe）浓度。
二、疾病要点
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PKU：PAH 酶缺乏，Phe 在血液蓄积，导致神经认知损伤
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传统治疗：极严格低蛋白饮食，依从性极差
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青少年期控制差会显著影响学习、行为与发育
三、关键临床数据（PEGASUS 3 期，12～<18 岁）
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基线平均血 Phe：≈1027 μmol/L
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第 72 周：
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Palynziq 组：Phe 平均下降 −473 μmol/L
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单纯饮食组：Phe 平均下降 −19 μmol/L
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组间差异：−409 μmol/L（p＜0.001）
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近半数患者血 Phe 达到控制目标，部分可放宽饮食、停用特殊配方
四、核心价值
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唯一酶替代疗法，与基因型无关
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可在放宽天然蛋白饮食的同时控制血 Phe
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显著改善青少年依从性与神经认知预后
五、安全性（青少年）
≥20% 不良反应：
注射部位反应、关节痛、头痛、发热、超敏反应、头晕、恶心、呕吐、疲乏、四肢疼痛
整体安全谱与成人一致，多在诱导滴定期出现。
六、重要安全信息（精简）
黑框警告：过敏反应
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可在治疗任何时间发生
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首剂需在医院观察≥60 分钟
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患者必须随身携带肾上腺素自动注射器
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仅通过 Palynziq REMS 受限计划 供应
其他重要风险
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注射部位严重感染（脓肿、蜂窝织炎等）
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低苯丙氨酸血症（需监测血 Phe，<30 μmol/L 需减量 / 调整饮食）
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与其他 PEG 化产品合用可能增加超敏风险
七、里程碑意义
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全球首个且唯一获批用于 12 岁及以上青少年 PKU 的酶替代疗法
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从 “严格饮食控制” 升级为药物 + 饮食的现代治疗模式
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显著降低青少年神经认知损伤风险，提高生活质量与依从性
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